Σκλήρυνση κατά πλάκας: Νέο χάπι α’ γραμμής έρχεται το 2015 στην Ελλάδα

O φουμαρικός διμεθυλεστέρας (εμπορική ονομασία TECFIDERA® – επίσης γνωστό ως BG12) έρχεται στην Ελλάδα από τη Biogen Idec, μέσω της αποκλειστικής συνεργασίας της με την εταιρία φαρμακευτικής βιοτεχνολογίας GENESIS Pharma.

Σύμφωνα με εκπροσώπους της GENESIS Pharma, το TECFIDERA® δεν αναμένεται να ξεπεράσει σε κόστος υπάρχουσες θεραπείες για τη σκλήρυνση κατά πλάκας.

Όπως τόνισε σε σχετική ημερίδα που πραγματοποιήθηκε στη Θεσσαλονίκη την Κυριακή 19 Οκτωβρίου ο Αναπληρωτής Καθηγητής Νευρολογίας του Αριστοτελείου Πανεπιστημίου Θεσσαλονίκης και Γραμματέας του Δ.Σ. της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας, κος Νικόλαος Γρηγοριάδης, η δράση του φουμαρικού διμεθυλεστέρα είναι ταυτοχρόνως αντιφλεγμονώδης και νευροπροστατευτική και στις δύο αυτές ιδιότητες έγκειται η αποτελεσματικότητά του. Η έναρξη της αποτελεσματικότητάς του έγκειται στις 10 πρώτες εβδομάδες χορήγησης, ενώ με τις ιντερφερόνες τα πρώτα αποτελέσματα παρατηρούνται σε διάστημα έξι μηνών.

Ο κος Παναγιώτης Παπαθανασόπουλος, Καθηγητής Νευρολογίας του Πανεπιστημίου Πατρών και Πρόεδρος του Δ.Σ. της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας, με τη σειρά του υπογράμμισε την ανάγκη συνέχισης της προτεινόμενης θεραπείας για τους ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας τόσο σε περιόδους που η νόσος παρουσιάζει έξαρση όσο και σε περιόδους που τα συμπτώματα παρουσιάζουν ύφεση.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΟΝ ΦΟΥΜΑΡΙΚΟ ΔΙΜΕΘΥΛΕΣΤΕΡΑ

Νέα επιστημονικά δεδομένα επιβεβαιώνουν τα θετικά αποτελέσματα της θεραπείας με φουμαρικό διμεθυλεστέρα σε βάθος πενταετίας, σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση.

Το ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας διατηρείται μακροπρόθεσμα με το νέο χάπι πρώτης γραμμής, ενώ έχουν παρουσιαστεί θετικά αποτελέσματα τόσο σε κλινικές όσο και σε απεικονιστικές παραμέτρους σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς.

Σύμφωνα με μελέτη ανοιχτής επέκτασης 5 ετών (ENDORSE) που παρουσίασε η Biogen Idec στο Συνέδριο ACTRIMS-ECTRIMS, το οποίο πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στη Βοστώνη, η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα προσφέρει ισχυρή και μακροχρόνια αποτελεσματικότητα σε μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση.

Το προφίλ ασφάλειας του φουμαρικού διμεθυλεστέρα μετά από μακροχρόνια θεραπεία επιβεβαιώθηκε για όλους τους ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη, συμπεριλαμβανομένων ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε για περισσότερο από επτά χρόνια. Επίσης, σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση, μετα-αναλύσεις μελετών έδειξαν πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας έχει μια ισχυρή και σε βάθος χρόνου αποτελεσματικότητα στη συχνότητα υποτροπών, την εξέλιξη της αναπηρίας και τα ευρήματα της μαγνητικής τομογραφίας.

Σύμφωνα με τον γερμανό καθηγητή Ralf Gold, M.D., Διευθυντή του Τμήματος Νευρολογίας, St. Josef-Hospital, Ruhr-University «Η μελέτη ENDORSE απέδειξε πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας προσφέρει σταθερά θετικά αποτελέσματα σε μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση, συμπεριλαμβανομένων και των νεοδιαγνωσθέντων ασθενών, γεγονός που υπογραμμίζει την αξία της νέας θεραπείας στους ασθενείς. Η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στη βελτίωση βασικών παραμέτρων δραστηριότητας της νόσου και το σταθερό προφίλ ασφάλειας αναδεικνύουν τη θεραπεία ως μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς».

«Νέα επιστημονικά δεδομένα έρχονται να ενισχύσουν τα οφέλη και το σταθερό προφίλ ασφάλειας του φουμαρικού διμεθυλεστέρα, επιβεβαιώνοντας πως πρόκειται για μια αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία πρώτης γραμμής για την πολλαπλή σκλήρυνση. Τα πρόσφατα στοιχεία από την μελέτη ENDORSE μάς δίνουν περισσότερα δεδομένα για τα θετικά αποτελέσματα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στα αρχικά στάδια της νόσου αλλά και τα οφέλη από τη μακροχρόνια θεραπεία σε αυτή την χρόνια πάθηση» δήλωσε ο Alfred Sandrock, M.D., Ph.D., Group Senior Vice President και Chief Medical Officer της Biogen Idec.

Πρόκειται για πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία για την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση, την πιο συχνή μορφή της νόσου. Το νέο χάπι πρώτης γραμμής έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τις υποτροπές και τις εστίες του εγκεφάλου και καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας, παρουσιάζοντας παράλληλα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής.

Περισσότεροι από 100.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα μέσα από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα κλινικών μελετών αλλά και από την κυκλοφορία του σε δεκάδες χώρες σε όλο τον κόσμο. Κυκλοφορεί ήδη στις ΗΠΑ από τον Μάρτιο του 2013, αλλά και στον Καναδά, την Αυστραλία, την Ελβετία και αρκετές χώρες της Ε.Ε. –με πρώτη τη Γερμανία– ενώ αναμένεται να κυκλοφορήσει και στη χώρα μας το προσεχές διάστημα.

Στην κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ DEFINE, το νέο χάπι πρώτης γραμμής χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49%, την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών κατά 53%, και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένη στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια.

Στη κλινική μελέτη φάσης ΙΙΙ CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη (GA) συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, το νέο χάπι πρώτης γραμμής, χορηγούμενο 2 φορές ημερησίως, μείωσε σημαντικά την ετησιοποιημένη συχνότητα (ARR) κατά 44% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34%, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο μετά από 2 χρόνια.

Επιπλέον, μετα-ανάλυση των μελετών DEFINE και CONFIRM έδειξε πως το νέο χάπι πρώτης γραμμής μπορεί να είναι αποτελεσματικό ακόμη και σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Ως ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου ορίστηκαν όσοι εμφάνισαν δύο ή περισσότερες υποτροπές κατά το έτος πριν από την ένταξή τους στις κλινικές μελέτες και είχαν μία ή περισσότερες ενεργές εστίες κατά την έναρξη των μελετών. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι στα δύο χρόνια, η χορήγηση φουμαρικού διμεθυλεστέρα δύο φορές την ημέρα μείωσε σημαντικά το ετήσιο ποσοστό υποτροπών κατά 60% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 63%.

Η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα φέρνει μια νέα προσέγγιση στην αντιμετώπιση της νόσου, ενεργοποιώντας το μονοπάτι Nrf2, μέσω του οποίου επιτυγχάνεται αντιφλεγμονώδης και αντιοξειδωτική δράση.

ΟΦΕΛΟΣ ΣΕ ΣΧΕΣΗ ΜΕ ΤΗΝ ΑΠΟΥΣΙΑ ΕΝΕΡΓΟΤΗΤΑΣ ΤΗΣ ΝΟΣΟΥ (No Evidence of Disease Activity)

Περαιτέρω ανάλυση της μελέτης ENDORSE αξιολόγησε τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στην παράμετρο NEDA (Καμία Ένδειξη Δραστηριότητας Νόσου) στα πέντε χρόνια. Η ανάλυση έδειξε ότι το ποσοστό των ασθενών που είχαν επιτύχει NEDA διατηρήθηκε σε αυτούς τους ασθενείς που συνέχισαν τη θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα, ενώ βελτιώθηκε στους ασθενείς που άλλαξαν από το εικονικό φάρμακο στη θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα.