Ελπίδες από τη δοκιμή φαρμάκου για τη νόσο του Στίβεν Χόκινγκ, την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση

Καναδοί επιστήμονες ανακοίνωσαν ότι δοκιμάζουν ένα νέο φάρμακο για την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS), γνωστή και ως νόσο του κινητικού νευρώνα ή νόσο Λου Γκέριγκ, ο πιο διάσημος ασθενής της οποίας είναι ο καθηλωμένος στο αναπηρικό αμαξίδιό του Βρετανός επιστήμονας Στίβεν Χόκινγκ.

Το φάρμακο είναι η πιμοζίδη, η οποία όπως έχουν δείξει οι έως τώρα δοκιμές (φάσης 1) σε πειραματόζωα και ανθρώπους, είναι ασφαλής και φαίνεται να “φρενάρει” την επιδείνωση της νόσου, σταθεροποιώντας την κατάσταση του ασθενούς.

Η ALS είναι μια νευροεκφυλιστική πάθηση που συνήθως οδηγεί σε προοδευτική παράλυση των σκελετικών μυών και, κατά μέσο όρο, σε θάνατο μέσα σε μια τριετία από την εμφάνιση των συμπτωμάτων (κάτι που όμως δεν συνέβη στην περίπτωση του Σ.Χόκινγκ).

Οι ερευνητές του Κέντρου Ερευνών του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου του Μόντρεαλ (CRCHUM) και της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Κάλγκαρι, με επικεφαλής τον καθηγητή ‘Αλεξ Πάρκερ του Πανεπιστημίου του Μόντρεαλ, έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο περιοδικό κλινικών ερευνών “JCI Insight”.

“Το νέο φάρμακο μειώνει τα συμπτώματα της νόσου στα πειραματόζωα. Τα υπάρχοντα φάρμακα riluzole και edaravone έχουν μέτρια αποτελέσματα. Όμως κι άλλες μελέτες πρέπει να γίνουν για να επιβεβαιώσουν τα ευρήματά μας. Πάντως πιστεύουμε ότι βρήκαμε ένα φάρμακο, που μπορεί να αποδειχθεί πιο αποτελεσματικό για τη βελτίωση της ποιότητας της ζωής των ασθενών“, δήλωσε ο Πάρκερ.

Σε λίγες εβδομάδες ξεκινά η φάση 2 της κλινικής δοκιμής της πιμοζίδης σε 100 εθελοντές, με υπεύθυνο τον αναπληρωτή καθηγητή Λόρενς Κόρνγκατ του Πανεπιστημίου του Κάλγκαρι. Η μελέτη θα πραγματοποιηθεί σε εννέα νοσοκομεία του Καναδά και θα διαρκέσει έξι μήνες, προκειμένου να επιβεβαιώσει την ασφάλεια του φαρμάκου και, κυρίως, την αποτελεσματικότητά του στη μετρίαση των συμπτωμάτων.

Οι επιστήμονες δεν γνωρίζουν αν η πιμοζίδη μπορεί να έχει θεραπευτικό αποτέλεσμα στους ανθρώπους ή απλώς διατηρεί τη νευρομυική λειτουργία, “φρενάροντας” την επιδείνωση της νόσου. Ανέφεραν ότι είναι πρόωρο να εξαχθούν συμπεράσματα και τόνισαν ότι, σε αυτό το στάδιο, οι ασθενείς με ALS δεν πρέπει να δοκιμάσουν μόνοι τους να χρησιμοποιήσουν την πιμοζίδη, η οποία έχει σοβαρές παρενέργειες.