Ορφανά φάρμακα για τη θεραπεία των σπάνιων παθήσεων. Γιατί τα λένε έτσι και που ωφελούν;

Το θέμα της φετινής Παγκόσμιας Ημέρας Σπανίων Παθήσεων είναι «Η έρευνα για τις Σπάνιες Παθήσεις». Το θέμα αυτό στηρίζει την έρευνα και τα δεδομένα που προκύπτουν, τα οποία θα δώσουν την ευκαιρία για τη δημιουργία νέων φαρμάκων, νέων θεραπειών, προκειμένου να φτάσουμε στο ποθητό αποτέλεσμα και να υπάρξει βελτίωση της ποιότητας και της διάρκειας της ζωής των ασθενών με σπάνιες παθήσεις.

Στο πλαίσιο της Παγκόσμιας Ημέρας Σπανίων Παθήσεων 2018,  φέτος έχει μήνυμα
«Δείξε πόσο σπάνιος είσαι! Δείξε το ενδιαφέρον σου!» – “Show your rare! Show you care!”.

Τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται στη θεραπευτική αγωγή σπάνιων νόσων και ονομάζονται “ορφανά” διότι η ανάπτυξη και η εμπορία τους παρουσιάζει ελάχιστο οικονομικό ενδιαφέρον για τις φαρμακοβιομηχανίες, δεδομένου ότι προορίζονται για μικρό αριθμό ασθενών που πάσχουν από πολύ σπάνιες παθήσεις.

Ο χαρακτηρισμός “ορφανά” δόθηκε στα φάρμακα που δημιουργήθηκαν για τη θεραπεία των Σπανίων Παθήσεων, καθώς αυτές παρουσιάζονται σε χαμηλό ποσοστό στο σύνολο του παγκόσμιου πληθυσμού και δεν “υιοθετούνται” από τα ερευνητικά προγράμματα της φαρμακοβιομηχανίας. 

Υπολογίζονται περισσότεροι από 25 εκατομμύρια στην Ευρώπη και μερικά ακόμα εκατομμύρια στον υπόλοιπο πλανήτη που πάσχουν από κάποια σπάνια πάθηση. Ο πολύς χρόνος που απαιτείται για την παραγωγή ενός φαρμάκου (10 ή και περισσότερα χρόνια), σε συνδυασμό με το πολύ μικρό ποσοστό των πασχόντων, αποτελούν τροχοπέδη στην παραγωγή και διάθεση σκευασμάτων για τις σπάνιες παθήσεις.

Χαρακτηριστικό είναι ότι από τις 6000 σπάνιες παθήσεις που είναι γνωστές μέχρι σήμερα, μόνο για τις 200-300 από αυτές υπάρχουν θεραπείες.

Συνήθως οι φαρμακοβιομηχανίες δεν αναπτύσσουν ερευνητικά προγράμματα με σκοπό την δημιουργία τέτοιων φαρμάκων, λόγω του πολύ χρόνου που απαιτείται για την δημιουργία ενός νέου φαρμάκου (συνήθως πάνω από 10-15 χρόνια) σε συνδυασμό με τον πολύ μικρό αριθμό πασχόντων.

Το 1980 η µητέρα του Adam Seligman ενός 7 χρονου αγοριού που υπέφερε από το σύνδοµο Tourette µε φρίκη διαπίστωσε ότι το φάρµακο που βελτίωνε την ποιότητα ζωής του γιού της και το έφερνε από τον Καναδά, κρατήθηκε στο τελωνείο διότι δεν είχε άδεια κυκλοφορίας στις ΗΠΑ…

Χρειάστηκαν :

• οι άοκνες προσπάθειες αυτής της µητέρας και άλλων γονέων ασθενών µε σπάνια νοσήµατα

• ένας γερουσιαστής που ευαισθητοποιήθηκε

• ένας δηµοσιογράφος από τους LA Times που µε τα άρθρα του προσπάθησε να αναδείξει το θέµα

• o ηθοποιός Jack Klugman που εκείνη την εποχή πρωταγωνιστούσε στη δηµοφιλή ιατρική σειρά Quincy και γύρισε ειδικό επεισόδιο αφιερωµένο στις σπάνιες παθήσεις µε τη βοήθεια ασθενών και των συγγενών τους

• και 3 ολόκληρα χρόνια

προκειµένου να ψηφιστεί το 1983 το νοµοθετικό πλαίσιο η Orphan Drug Act που παρείχε οικονοµικά κίνητρα στις φαρµακευτικές εταιρείες προκειµένου να αναπτύξουν φάρµακα για τις σπάνιες παθήσεις.

Στη δεκαετία 2001- 2010 ο ετήσιος ρυθµός αύξησης των ορφανών φαρµάκων ήταν 25,8% ενώ των µη ορφανών 20,1%

Η µικρή αγορά αντισταθµίζεται από την υψηλή τιµή λόγω µικρού ανταγωνισµού και απόλυτης ανάγκης

Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το νομικό πλαίσιο για την παροχή κινήτρων στους χορηγούς της φαρμακοβιομηχανίας για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων θεσπίστηκε το 2000. Τα προϊόντα, που επωφελούνται από τα παρακάτω κίνητρα χαρακτηρίζονται μέσω μιας νέας κοινοτικής διαδικασίας ως «ορφανά φάρμακα»

O EMA είναι υπεύθυνος, μέσω της επιτροπής του για τα ορφανά φάρμακα (COMP), για την εξέταση των αιτήσεων χαρακτηρισμού που υποβάλλουν πρόσωπα ή επιχειρήσεις που προτίθενται να αναπτύξουν φάρμακα για σπάνιες ασθένειες, τα ονομαζόμενα «ορφανά» φάρμακα. Ο Οργανισμός παρέχει επίσης συμβουλές σχετικά με την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων (συνδρομή για την κατάρτιση πρωτοκόλλου).

Αποκλειστικά δικαιώματα.
 Επί 10 έτη μετά τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας (έγκριση πωλήσεως), τα ορφανά φάρμακα δικαιούνται αποκλειστικότητα στην αγορά. Κατά την περίοδο αυτή, δεν μπορούν παρόμοια ανταγωνιστικά προϊόντα, υπό συνήθεις συνθήκες, να κυκλοφορήσουν στην αγορά.

Συνδρομή στην κατάρτιση πρωτοκόλλου.
 Ο ΕΜΑ παρέχει επιστημονικές συμβουλές για βέλτιστη ανάπτυξη και καθοδήγηση στην κατάρτιση φακέλου, που θα πληροί τις κανονιστικές απαιτήσεις, ώστε ο αιτών άδεια κυκλοφορίας για ένα ορφανό φάρμακο να μεγιστοποιεί τις πιθανότητες επιτυχίας του.

Πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία.
Τα ορφανά φάρμακα έχουν απευθείας πρόσβαση στην κεντρική διαδικασία του ΕΜΑ όσον αφορά την αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας.

Απαλλαγές από την καταβολή τελών.
Ένα ειδικό κονδύλιο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, το οποίο εγκρίνεται ετησίως από το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, θα χρησιμοποιηθεί από το ΕΜΑ για την παροχή απαλλαγών από τα τέλη. Θα εξετασθεί μείωση των τελών για πάσης φύσεως κεντρικές διαδικασίες συμπεριλαμβανομένων των τελών αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας και της συνδρομής για την κατάρτιση πρωτοκόλλου.

Έρευνα χρηματοδοτούμενη από την ΕΕ.
Οι οργανισμοί οι οποίοι αναπτύσσουν ορφανά φάρμακα μπορούν να επιχορηγούνται από προγράμματα και πρωτοβουλίες έρευνας και ανάπτυξης της Κοινότητας και των κρατών μελών, συμπεριλαμβανομένων των κοινοτικών προγραμμάτων-πλαισίων.

Με τον χαρακτηρισμό του ως ορφανό, ένα φάρμακο υπάγεται σε καθεστώς ορφανού με βάση τα κριτήρια που καθορίζονται στον κανονισμό (ΕΚ) αρ. 141/2000, γεγονός που επιτρέπει πρόσβαση στα κίνητρα.

Η υπαγωγή σε καθεστώς ορφανού φαρμάκου δεν σημαίνει έγκριση χρήσης του φαρμάκου για τη συγκεκριμένη πάθηση δεδομένου ότι δεν αποτελεί ένδειξη ότι το προϊόν πληροί τα κριτήρια για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, η οποία αποφασίζεται στο πλαίσιο ξεχωριστής διαδικασίας. Η ποιότητα, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου στην προτεινόμενη θεραπευτική ένδειξη μπορεί να αξιολογηθούν, όπως για κάθε φαρμακευτικό προϊόν, μόνο μετά την υποβολή της αιτήσεως για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.

Είµαστε ακόµα στην αρχή …

• Τα ορφανά φάρµακα είναι µόνο 30 ετών …

• Για το 95% των παθήσεων δεν υπάρχει εξειδικευµένη φαρµακευτική αγωγή

• Λόγω της προσπάθειας των ασθενών, των οικογενειών και των συλλόγων τους, των ανθρώπων που νοιάζονται, υπάρχει σήµερα νοµοθετικό πλαίσιο και δίνονται κίνητρα ανάπτυξης