Οι γενετικές μεταβολές εμφανίζονται σε ένα ευρύ φάσμα όγκων και έχουν σαν αποτέλεσμα την περαιτέρω ανάπτυξη των όγκων. Σύμφωνα με το σχετικό δελτίο τύπου, η λαροτρεκτινίμπη σχεδιάστηκε για να στοχεύει στους υποδοχείς τυροσίνης, απενεργοποιώντας το “μονοπάτι” σηματοδότησης που επιτρέπει στους τύπους καρκίνου με σύντηξη γονιδίων να αναπτυχθούν. Τα δεδομένα που δημοσιεύονται στο NEJM περιλαμβάνουν επιπλέον στοιχεία από την παρακολούθηση των ασθενών για τρεις ακόμη μήνες, σε σύγκριση με τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας του 2017.
Σε σύνολο 55 ασθενών που προέρχονται από τις μελέτες Φάσης Ι για ενήλικες, Φάσης ΙΙ (NAVIGATE) και Φάσης Ι / ΙΙ (SCOUT) για παιδιά, η λαροτρεκτινίμπη κατέδειξε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης 75% και 80% αντίστοιχα, σύμφωνα με την αξιολόγηση των ερευνητών. Τη στιγμή της ανάλυσης, το 86% των ασθενών που ανταποκρίθηκαν στην θεραπεία είτε συνέχισε με αυτή, είτε υποβλήθηκε σε χειρουργική επέμβαση με προοπτική ίασης Επίσης, τη στιγμή της ανάλυσης η μέση διάρκεια ανταπόκρισης στη θεραπεία και η επιβίωση χωρίς υποτροπές δεν είχαν επιτευχθεί.
Αυτό σημαίνει, ότι τη στιγμή της ανάλυσης, οι ασθενείς δεν είχαν εμφανίσει υποτροπή, ενώ συνέχιζαν ανταποκρίνονται στη θεραπεία. Η λαροτρεκτινίμπη ήταν καλά ανεκτή. και η πλειοψηφία των ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν 1ου ή 2ου βαθμού.