Μελέτη – ορόσημο για φάρμακο της Actelion, ανοίγει δρόμους σε ασθενείς με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση

Το πρωταρχικό τελικό σημείο στη μελέτη ορόσημο Φάσης ΙΙΙ GRIPHON σε ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση, επιτυγχάνει σκεύασμα της Actelion, και συγκεκριμένα το Selexipag, ανοίγοντας σημαντικούς δρόμους για τους ασθενείς που πάσχουν από την ανίατη αυτή νόσο.

Ειδικότερα, η Actelion Ltd (SIX: ATLN) ανακοίνωσε τα πρώτα αποτελέσματα της μελέτης ορόσημο Φάσης III GRIPHON σε 1.156 ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) με το selexipag, τον πρώτο από του στόματος εκλεκτικό αγωνιστή του υποδοχέα IP της προστακυκλίνης. Η αρχική ανάλυση δείχνει ότι η οδηγούμενη από συμβάντα μελέτη έκβασης πέτυχε το πρωταρχικό τελικό σημείο αποτελεσματικότητας, με υψηλή στατιστική σημαντικότητα.

Το selexipag μείωσε τον κίνδυνο εμφάνισης συμβάντος νοσηρότητας/θνητότητας έναντι του εικονικού φαρμάκου κατά 39% (p<0,0001). Η αποτελεσματικότητα που παρατηρήθηκε ήταν σταθερή σε όλες τις βασικές υποομάδες: ηλικίας, φύλου, λειτουργικής κλάσης κατά ΠΟΥ, αιτιολογίας ΠΑΥ και βασικής θεραπείας της ΠΑΥ. Οι ασθενείς έλαβαν θεραπεία για έως και 4,3 έτη. Το συνολικό προφίλ ανοχής του selexipag στη GRIPHON ήταν σύμφωνο με τις θεραπείες προστακυκλίνης.

Ο Jean-Paul Clozel, M.D, Διευθύνων Σύμβουλος της Actelion, δήλωσε σχετικά: “Νιώθω συγκλονισμένος από τα αποτελέσματα αυτής της μακροπρόθεσμης μελέτης έκβασης που αξιολόγησε το selexipag σε συνθήκες κατά τις οποίες το 80% των ασθενών λάμβαναν ήδη κατά την έναρξη από του στόματος θεραπεία για την ΠΑΥ. Μαζί με τησυνεργαζόμενη εταιρεία Nippon Shinyaku βρισκόμαστε πλέον ένα βήμα πιο κοντά στο να μπορούμε να προσφέρουμε μια αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία που θα στοχεύει την οδό της προστακυκλίνης για τους ασθενείς με ΠΑΥ. Τώρα μένει να εργαστούμε επιμελώς για να ολοκληρώσουμε τις αναλύσεις, με στόχο να ξεκινήσουμε τις πρώτες ρυθμιστικές διαδικασίες έγκρισης προς τις Υγειονομικές Αρχές, το συντομότερο δυνατό”.

Ο Gérald Simonneau, M.D, καθηγητής πνευμονολογίας και διευθυντής του Τμήματος Πνευμονικών Νόσων και Μονάδας Εντατικής Θεραπείας του Πανεπιστημίου Université Paris-Sud, στην περιοχή Le Kremlin-Bicêtre της Γαλλίας, και μέλος της Συντονιστικής Επιτροπής, σχολίασε σχετικά: “Συνταγογραφώ ενδοφλέβιες θεραπείες με προστακυκλίνη για τους ασθενείς με ΠΑΥ εδώ και είκοσι χρόνια περίπου. Τα σημερινά αποτελέσματα της GRIPHON αποτελούν μια εξαιρετικά σημαντική εξέλιξη. Για πρώτη φορά, με το selexipag έχουμε μια από του στόματος ουσία που δρα στην οδό της προστακυκλίνης, εμφανίζοντας σημαντική μείωση του κινδύνου για ένα κλινικά σημαντικό τελικό σημείο”.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΟ ΠΡΟΦΙΛ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ ΚΑΙ ΑΝΟΧΗΣ ΣΤΗ GRIPHON
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες στη GRIPHON που εμφανίστηκαν με μεγαλύτερη συχνότητα στην ομάδα του selexipag έναντι του εικονικού φαρμάκου συνάδουν με αυτές που είναι γνωστές στη θεραπεία με προστακυκλίνη: πονοκέφαλος, διάρροια, ναυτία, πόνος στο σαγόνι, έμετος, πόνος στα άκρα, μυαλγία, ρινοφαρυγγίτιδα και έξαψη.

Το ποσοστό των ασθενών που διέκοψαν τη θεραπεία εξαιτίας των ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν 14% για την ομάδα του selexipag και 7% για την ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

ΠΝΕΥΜΟΝΙΚΗ ΑΡΤΗΡΙΑΚΗ ΥΠΕΡΤΑΣΗ (ΠΑΥ)

Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) είναι μια χρόνια, απειλητική για τη ζωή διαταραχή που χαρακτηρίζεται από μη φυσιολογική αρτηριακή πίεση στις αρτηρίες ανάμεσα στην καρδιά και τους πνεύμονες του πάσχοντα. Τα συμπτώματα της ΠΑΥ δεν είναι συγκεκριμένα και μπορεί να ποικίλουν από ήπια δυσκολία στην αναπνοή και κόπωση κατά τις καθημερινές δραστηριότητες, έως συμπτώματα δεξιάς καρδιακής ανεπάρκειας και σοβαρούς περιορισμούς στη δυνατότητα άσκησης, και εν τέλει μειωμένο προσδόκιμο ζωής.

Τα ποσοστά επιβίωσης για τους ασθενείς με ΠΑΥ είναι απαράδεκτα χαμηλά και η ΠΑΥ παραμένει μια ανίατη νόσος.

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΣΥΕΡΓΑΣΙΙΑ ACTELION/NIPPON SHINYAKU

Η Actelion και η Nippon Shinyaku σύναψαν μια αποκλειστική παγκόσμια συνεργασία τον Απρίλιο του 2008, προκειμένου να συνεργαστούν για την ανάπτυξη του selexipag, του πρώτου από του στόματος επιλεκτικού αγωνιστή του υποδοχέα IP της προστακυκλίνης, για τους ασθενείς που πάσχουν από πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ). Αυτή η ουσία αρχικά ανακαλύφθηκε και συντέθηκε από τη Nippon Shinyaku. Η Actelion είναι υπεύθυνη για την παγκόσμια ανάπτυξη και εμπορική κυκλοφορία του selexipag εκτός της Ιαπωνίας, ενώ οι δύο εταιρείες θα αναπτύξουν και θα κυκλοφορήσουν από κοινού την ουσία στην Ιαπωνία Η Nippon Shinyaku θα έχει οικονομικά οφέλη βάσει του σταδίου ανάπτυξης, του στόχου των πωλήσεων, και των δικαιωμάτων για όλες τις πωλήσεις του selexipag.

Η Actelion Ltd κατέχει ηγετική θέση στον τομέα της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ). Το χαρτοφυλάκιό με θεραπείες για την ΠΑΥ καλύπτει όλο το φάσμα της νόσου, από συμπτώματα Λειτουργικής Κλάσης (ΛΚ) II έως ΛΚ IV, με από του στόματος, εισπνεόμενα και ενδοφλέβια φάρμακα. Παρότι δεν είναι διαθέσιμες σε όλες τις χώρες, η Actelion διαθέτει εγκεκριμένες από τις υγειονομικές αρχές θεραπείες για διάφορες εξειδικευμένες νόσους, όπως τη νόσο Gaucher Τύπου 1, τη νόσο Niemann-Pick τύπου C, τα δακτυλικά έλκη σε ασθενείς που πάσχουν από συστηματική σκλήρυνση και τη σπογγοειδή μυκητίαση σε ασθενείς με δερματικό Τ-λέμφωμα.